Cea mai scumpă terapie genetică din lume pentru atrofia muculară spinală a fost apobată de autoritățile din SUA

  Top Tabu
  4 months ago
  0
  55

Grupul farmaceutic elveţian Novartis a obţinut vineri aprobarea autorităţilor de reglementare americane pentru medicamentul genetic Zolgensma destinat atrofiei muculare spinale, principala cauză genetică de mortalitate infantilă, iar preţul stabilit pentru acest tratament, care se administrează o singură dată, este unul record la nivel mondial, de 2,125 de milioane de dolari, transmite Reuters potrivit news.ro.

Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a aprobat Zolgensma pentru copii cu vârste de până la doi ani, inclusiv pentru cei care nu au încă simptome. Autorizaţia se referă la copiii cu cea mai periculoasă formă a bolii moştenite, precum şi pentru cei la care simptomele pot apărea mai târziu.

”Este posibil să fie un nou standard de îngrijire a bebeluşilor cu cea mai gravă formă de boală. Sarcina este acum de a negocia cu asigurătorii că acest medicament va oferi economii pe termen lung”, a spus Dr. Emmanuelle Tiongson, neurolog pediatru la Children’s Hospital Los Angeles, care a tratat pacienţi cu Zolgensma într-un program de acces extins.

În privinţa preţului mare, directorii Novartis au spus că acest tratament unic este mai valoros decât tratamentele costisitoare pe termen lung, care costă câteva sute de mii de dolari pe an.

Novartis a deschis anul trecut o dezbatere referitoare la preţul terapiei genetice, estimând că tratamentul va permite o economie de până la 5 milioane de dolari pe pacient.

O evaluare din luna aprilie, realizată de grupul independent Institute for Clinical and Economic Review (ICER), a ajuns la concluzia că estimarea făcută de Novartis pentru Zolgensma este exagerată. Vineri, ICER a anunţat că pe baza datelor clinice suplimentare oferite de Novartis, evaluarea Agenţiei pentru Alimente şi Medicamente şi preţul de lansare a medicamentului, consideră că acesta este sub limita superioadă a unui interval referitor la eficienţa costului.

Novartis a anunţat că oferă asigurătorilor de sănătate opţiunea plăţii în rate pentru Zolgensma,  rambursarea banilor în cazul în care tratamentul nu îşi face efectul şi discounturi pentru plătitorii care acceptă condiţii standard de plată.

Novartis se aşteaptă ca Zolgensma să obţină autorizaţie în Europa şi Japonia pe parcursul acestui an. Zolgensma va concura cu medicamentul Spinraza produs de Biogen, care a fost primul tratament aprobat pentru boala respectivă.

Afecţiunea conduce deseori la paralizie, dificultăţi în respiraţie şi moarte în decurs de câteva luni, în cazul bebeluşilor care s-au născut cu forma cea mai gravă de boală, de tip 1. Atrofia musculară spinală afectează aproximativ una din 10.000 de naşteri, iar 50%-70% dintre copii au boala de tip 1.

Spinraza, aprobat în 2016, necesită infuzie în canalul spinal o dată la câteva luni. Preţul de listă al medicamentului este de 750.000 de dolari pentru primul an şi de 375.000 de dolari pe an ulterior. Şi preţul acestui medicament a fost considerat exagerat de către ICER.

Unii neurologi consideră că terapia cu gene va deveni tratamentul preferat pentru nou născuţii cu forme grave de atrofie musculară spinală, deşi unii părinţi ar putea opta să aştepte pentru a vedea siguranţa şi eficacitatea pe termen lung a Zolgensma.

Novartis cercetează dacă moartea unui bebeluş grav bolnav tratat cu Zolgensma a avut legătură cu terapia.

FDA a anunţat că a aprobat Zolgensma pe baza unor studii clinice efectuate pe 36 de pacienţi cu vârste cuprinse între 2 săptămâni şi 8 luni. Pacienţii au arătat o îmbunătăţire semnificativă a dezvoltării motorii, cum ar fi controlul capului şi capacitatea de a sta ridicaţi.

Cele mai comune efecte secundare ale Zolgensma sunt nivelul ridicat al enzimelor în ficat şi vărsăturile. FDA a cerut ca prospectul Zolgensma să includă un avertisment că medicamentul poate afecta grav ficatul.

În condiţiile în care sunt în curs studii suplimentare, Novartis a anunţat că a tratat peste 150 de pacienţi cu Zolgensma, pe care l-a cumpărat odată cu preluarea, anul trecut, a companiei AveXis, pentru 8,7 miliarde de dolari.

Analişti de pe Wall Street au estimat că Zolgensma va genera vânzări de 2 miliarde de dolari până în 2022, potrivit unui studiu realizat de firma Refinitiv.

Vânzările medicamentului Spinraza au atins anul trecut 1,7 miliarde de dolari şi ar putea atinge 2,2 miliarde de dolari în 2022.

Grupul farmaceutic Roche dezvoltă medicamentul oral risdiplam pentru atrofia musculară spinală şi intenţionează să solicite autorizarea acestuia mai târziu în acest an.

Novartis, Biogen şi Roche, precum şi asociaţii pentru protecţia pacienţilor şi neurologi afirmă că bebeluşii care primesc tratament înainte de apariţia simtomelor au cea mai bună şansă să se dezvolte aproape normal. Aceştia insistă ca toţi bebeluşii să fie controlaţi preventiv pentru această afecţiune, pe toate pieţele.

Adoptarea pe scară largă a acestor controale va dura. În Statele Unite, numai şase state au început să facă acest lucru în mod activ pentru nou născuţi, de când guvernul federal a recomandat acestu lucru, în 2018. Asociaţiile pentru pacienţi estimează că ar putea dura până în 2022 ca testarea să fie aplicată la nivel naţional.

În Europa, progresele sunt şi mai lente. Anglia a recomandat în februarie împotriva evaluării nou născuţilor, iar problema va fi analizată din nou abia în 2021. În Germania, nu este aşteptată vreo măsură pentru evaluarea bebeluţilor până la sfârşitul lui 2021.

Sursa


About  

No Comments

No comments yet.

Leave a Reply

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *